L'enjeu est crucial : permettre l'accès à ces traitements tout en s'assurant que les promesses sont effectivement tenues.

Pour y parvenir, la HAS a élaboré un plan d'action pour les médicaments innovants afin de s'adapter au nouveau contexte et de gagner en agilité dans ses modes d'évaluation.

Thérapies ciblées, immunothérapie, thérapies géniques ou cellulaires, les progrès réalisés ont depuis quelques années ouvert la voie à l'arrivée de nouveaux traitements médicamenteux prometteurs : certains permettent de prolonger la vie des patients dont le pronostic vital était jusque récemment plus qu'engagé (mélanomes), d'autres visent la guérison de maladies graves et notamment de certains cancers (leucémie, lymphome, ...).

Les patients souhaitent en bénéficier vite et cette attente est légitime.

Partout dans le monde, l'enjeu pour les agences d'évaluation comme la HAS, c'est aussi de suivre ces innovations à fort potentiel, de les surveiller et d'être en capacité de les réévaluer rapidement pour vérifier que les promesses sont tenues sur du plus long terme.

En effet, ces médicaments sont mis à la disposition des malades de manière précoce. Et leur développement non conventionnel - principalement sur la base d'études non comparatives menées sur de petits effectifs de malades - génère des incertitudes qu'il est nécessaire de lever en parallèle de leurs premières années d'utilisation : quels sont les patients qui répondent aux traitements ? Quelles sont leurs toxicités et comment les anticiper ? Quelle est leur efficacité en vie réelle ? Quelle est leur place dans la stratégie thérapeutique ? Mais aussi quelles évolutions de l'organisation des soins sont nécessaires ?

Faire le pari de la prise en charge précoce impose d'adapter les modes d'évaluation

Le nombre et la nature de ces médicaments questionnent les modèles d'évaluation et les institutions qui en ont la charge, dont la HAS, doivent y répondre ensemble. L'importance du sujet mérite de la transparence sur le parcours d'évaluation de ces produits, d'autant que les prix revendiqués par les laboratoires sont très élevés et toujours en hausse, ce qui pose la question de la soutenabilité financière de leur prise en charge.

La HAS a travaillé et continue de le faire avec tous les acteurs impliqués : Agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé (ANSM), ministère, industriels, professionnels de santé, homologues internationaux sans oublier les patients qui doivent pouvoir contribuer à répondre à nos questionnements. Évaluer ces médicaments pour favoriser l'accès de tous les patients aux innovations via leur prise en charge, c'est aussi faire la distinction entre les innovations décisives et les simples nouveautés.

Pour y parvenir, la HAS publie son plan d'actions en trois étapes :

1. Rendre des avis conditionnels, le temps de lever les incertitudes

2. Suivre les médicaments en vie réelle pour vérifier les promesses initiales

3. Renforcer l'agilité de la HAS pour mieux accompagner l'innovation , ce qui signifie à la fois se concentrer sur des évaluations à forte valeur ajoutée, développer les rencontres précoces pour accompagner les développements cliniques, promouvoir les procédures d'évaluation accélérées (dites de « fast-tracking ») et améliorer l'efficience collective

4. Impliquer systématiquement les patients et usagers

5. Renforcer la transparence sur les délais et les études post-inscription

6. Renforcer la coopération européenne pour mutualiser les savoirs